医药行业：基因治疗，医学革命正在到来-201808.pdf
基因治疗：医学革命正在到来（上篇・技术）
本报告主要探讨基因治疗领域的技术发展现状及未来趋势。
**一、技术驱动与发展阶段**
基因治疗的核心在于利用基因工程手段纠正或补充基因缺陷，从而治疗疾病。技术进步是行业发展的根本驱动力，主要经历了以下发展阶段：
1. **转基因技术：**最早出现的主流技术，通过“缺啥补啥”的思路进行治疗。
* **病毒载体：**是最常用的载体，但面临病毒毒性、免疫原性、基因插入突变等问题。
* **局限性：** 应用范围受限。
2. **基因编辑技术：** 有望破除转基因技术的局限。
* **优势：** 应用场景更广，潜力更大。
* **现状：** 由于专利垄断、技术成熟度等原因，尚未大规模应用于临床，但发展迅速，有望加速基因治疗的发展。
基因治疗行业正处于发展期，转基因技术仍是主流，基因编辑技术潜力巨大。
**二、基因治疗的操作流程**
基因治疗的操作流程根据给药方式分为“体内”和“离体”治疗两大类：
* **“体内”治疗：** 将携带目的基因的载体直接注入病人体内，操作简便，但载体要求高、安全风险大。
* **“离体”治疗：** 对病人的细胞进行体外基因修饰，筛选后回输体内，技术成熟，安全性高，但候选细胞种类有限，难以长期保持功效。
**三、国外发展现状与国内潜力**
* **国外：** 多款产品接连上市，研发管线强劲，行业逐步跨入成长期，有望迎来爆发。
* **国内：** 积极追赶，差距正在缩小，国内企业仍有后来居上的潜力。
**四、基因治疗的应用**
基因治疗在临床应用上，重点布局肿瘤和遗传病，其中：
* **CAR-T疗法：** 最成功的“离体”基因治疗应用，目前主要用于血液肿瘤。
* **地中海贫血：** 基因治疗有望颠覆现有治疗方案。
* **镰刀型细胞贫血：** 基因编辑技术或将带来治疗突破。
* **艾滋病：** 基因治疗有望治愈。
* **血友病：** 基因治疗前景广阔。
* **溶瘤病毒：** 肿瘤治疗的另一种方案。
**五、风险提示**
研发风险、政策风险、市场竞争加剧。
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