【中邮证券】siRNA药物行业深度报告：黎明已至，国产争先 260227.pdf
这份报告对siRNA（小干扰RNA）药物行业进行了深度分析，核心内容涵盖了技术原理、核心递送技术、海外巨头进展、国产替代趋势及投资建议。以下是报告的核心内容总结：
**1. 行业核心驱动：递送技术是关键**
siRNA药物属于核酸疗法，通过精准沉默致病蛋白实现长效治疗。其技术壁垒主要在于修饰和递送系统。
* **肝内递送：** GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）已成为肝脏递送的“金标准”，具有极高的效率和特异性。
* **肝外递送：** 是目前行业的突破重心。主要路径包括LNP（脂质纳米颗粒）、AOC（抗体核酸偶联物）、肽偶联物（PDC）和VLP（病毒样颗粒）。其中，AOC在肌肉、中枢神经系统（CNS）等领域的临床转化进度较快。
**2. 海外巨头：步入收获期，深耕慢病赛道**
海外领先企业已实现产品商业化，并从罕见病向常见慢病（如高血脂、高血压、减重）领域拓展。
* **Alnylam：** 作为行业先驱，已有6款产品上市，在研管线全面布局心血管、代谢及CNS领域。其ATTR（转甲状腺素蛋白淀粉样变性）药物是核心收入来源。
* **Arrowhead：** 凭借TRiM平台规避专利限制，在心血管领域进展迅速，特别是针对ApoC3、Lp(a)等靶点的药物已进入临床后期。此外，其减重靶点INHBE-ALK7已展现出减脂增肌的潜力。
* **Dicerna/Wave：** 均在特定递送平台和慢病靶点上具有深厚储备，且多与诺和诺德、礼来等大药企达成战略合作。
**3. 国产siRNA：百花齐放，BD出海活跃**
国内siRNA赛道正经历快速迭代，多家初创企业通过自主研发和海外授权（BD）迅速崛起。
* **领先企业：** 瑞博生物、舶望制药、靖因药业、圣因生物、大睿生物等已在FXI、ApoC3、Lp(a)等热门慢病靶点上布局，进度与海外差距逐步缩小。
* **BD合作：** 国内企业频繁获得跨国药企（MNC）青睐，如舶望与诺和诺德/诺华、圣因与罗氏、瑞博与Madrigal/BI、前沿生物与GSK等相继达成重大授权合作。
* **传统药企转型：** 恒瑞医药（通过拓界生物）、石药集团、中国生物制药（收购赫吉亚）等大型药企也通过控股或自研深耕该领域。
**4. 热门靶点与适应症**
* **心血管与代谢：** 是siRNA应用最广的领域，包括降脂（PCSK9、ANGPTL3）、降压（AGT）、抗凝（FXI）。
* **减重：** INHBE靶点成为新热点，其原理是抑制脂肪积聚并促进分解，具有“减脂增肌”的潜力，有望成为下一代长效减重药物。
**5. 投资建议与风险提示**
* **投资建议：** 建议关注具备自研递送平台、临床管线进度靠前且有出海潜力的企业。A股关注：恒瑞医药、前沿生物、悦康药业、必贝特等；港股关注：瑞博生物（申报中）、石药集团、中国生物制药、靖因药业等。
* **风险提示：** 创新药研发存在不确定性，需注意临床推进及数据不及预期、上市销售不及预期、地缘政治风险以及知识产权纠纷等。
**总结：** siRNA行业正处于从罕见病向大慢病领域跨越的“黎明”时刻，肝外递送技术的成熟将打开更广阔的市场空间。中国企业凭借在肝脏递送领域的快速跟进和肝外递送的同步布局，有望在全球siRNA药物浪潮中占据重要地位。
相关报告
-
7.68 MB 22页 宏观深度报告：中国出口，高压之下辟新局-平安证券-20240827.pdf
-
9.46 MB 32页 储能行业深度报告：储变不惊，能源革命新篇章；蓄势随发，储能开启大时代-中航证券.pdf
-
3.05 MB 28页 火锅行业深度报告：群英毕至，火中取“利”-国联证券-20191028.pdf
-
3.45 MB 36页 奢侈品行业深度报告：从符号走向传承-长江证券-202508.pdf
-
5.81 MB 69页 中银证券：大宗供应链行业深度报告（2023）.pdf
-
2.07 MB 24页 华源证券：黄金行业深度报告（2024.08）.pdf
-
3.34 MB 35页 电机行业低空经济深度报告：行业支持政策密集落地，低空经济迎发展东风-西部证券.pdf
-
6.88 MB 70页 威士忌行业深度报告：中国产区待点亮，星辰大海方启航-国海证券-202409.pdf
-
771.79 KB 16页 宏观深度报告：中国外商直接投资的新特征与新趋向-平安证券-20240626.pdf
-
9.48 MB 54页 影视院线行业中国短剧出海深度报告：掘金蓝海新赛道-国海证券-20240130.pdf
-
5.74 MB 137页 20221201-西部证券-储能行业深度报告：行业东风将至，新型储能其兴可待.pdf
-
3.45 MB 67页 20230424-中信建投-充电桩行业深度报告：柳暗花明又一村，充电桩迎黄金期.pdf
-
8.69 MB 96页 【机械工业信息研究院】2023年中国固体制剂行业重磅深度报告.pdf