2024心血管领域重回主赛道小核酸药物表现亮眼报告-丁香园Insight-202405.pdf
本报告聚焦心血管领域药物，分析了该领域投资交易事件、药物研发趋势和小核酸药物的进展与挑战，并展望了未来发展。
**心血管领域投资交易事件：**
* 心血管领域投资额回升，交易额显著增加。
* 企业并购交易占主导地位，大型MNC企业是主要参与者。
* 交易聚焦于管线交易，FIC(First-in-Class)疗法和对因治疗备受关注。
**心血管领域药物研发趋势：**
* 5年首次获批心血管新药适应症集中在高脂血症、肺动脉高压等。
* 全球在研管线数量上升，高脂血症管线增长明显。
* 非化药药物的管线占比提升，核酸药物表现突出，PCSK9、AGT和APOC3等靶点备受关注。
**小核酸药物研发进展与挑战：**
* 小核酸药物经历了发展与挑战，已在临床展现出疗效。
* 治疗领域主要集中在罕见病，但已在心血管领域初见曙光。
* 高脂血症是小核酸药物研发的主要战场，靶点集中于 PCSK9、AGT 和 APOC3。
* PCSK9 siRNA药物乐可为(Inclisiran)已上市，展现出降LDL-C的疗效。
* APOC3/ANGPTL3 抑制剂直击TRLs代谢，多种临床应用放光彩。
* 小核酸药物研发面临递送技术挑战，创新递送技术是主要研发方向。
* 国内小核酸药物正值战略机遇期，多家企业积极布局。
**未来展望：**
* 心血管领域投资有望持续升温。
* 小核酸药物或将成为慢病治疗的新力量。
* 期待更多心血管新药上市，造福患者。
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